Aldurazyme

« Back to Glossary Index

Aldurazyme to lek stosowany w terapii pacjentów z mukopolisacharydozą typu I, pomagający w rozkładaniu substancji glikozaminoglikanów, które gromadzą się w organizmie. Jest podawany we wlewie dożylnym i może poprawić funkcje organizmu u osób z tą chorobą, ale jak każdy lek, może powodować działania niepożądane, dlatego jego stosowanie powinno odbywać się pod ścisłą kontrolą lekarza.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

PostaćDostępne dawkiWielkość opakowaniaProducent
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji100 U/ml1 fiolka (5 ml)Genzyme Corporation

Skład

Substancje czynne

  • Laronidaza: jest to rekombinowany enzym ludzki stosowany w terapii enzymatycznej zastępczej. Laronidaza odgrywa kluczową rolę w degradacji glikozoaminoglikanów (GAG). Jest to istotne dla pacjentów z mukopolisacharydozą typu I, którzy nie produkują wystarczającej ilości tego enzymu.

Substancje pomocnicze

  • Roztwór chlorku sodu: służy do stabilizacji roztworu i utrzymania odpowiedniej osmolalności.
  • Roztwór fosforanowy (jednowodny diwodorofosforan sodu i dwuwodny wodorofosforan sodu): te substancje pełnią rolę buforów, pomagając utrzymać odpowiednie pH leku.
  • Polisorbat 80: działa jako emulgator, stabilizując preparat.
  • Woda do wstrzykiwań: zapewnia odpowiednią rozpuszczalność i przygotowanie leku do infuzji.

Mechanizm działania

Enzymatyczna degradacja glikozoaminoglikanów

Laronidaza działa poprzez enzymatyczną degradację glikozoaminoglikanów (GAG), które gromadzą się w organizmach pacjentów z mukopolisacharydozą typu I. Enzym ten zastępuje brakujący lub defektywny enzym alfa-L-iduronidazy. Dzięki temu, terapia pomaga w ograniczeniu magazynowania GAG w komórkach.

Specyficzność dla mukopolisacharydozy typu I

Laronidaza jest specyficzna dla mukopolisacharydozy typu I, choroby genetycznej wynikającej z braku enzymu alfa-L-iduronidazy. Specjalizacja ta pozwala na celowaną terapię u pacjentów z objawami związanymi z tą chorobą. W efekcie, możliwe jest zmniejszenie symptomów i poprawa jakości życia pacjentów.

Wskazania do stosowania

Mukopolisacharydoza typu I

Aldurazyme jest wskazany do stosowania u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I. Jest to choroba dziedziczna, która prowadzi do nagromadzenia glikozoaminoglikanów w organizmie. Leczenie ma na celu zastąpienie brakującego enzymu i redukcję objawów choroby.

Poprawa funkcjonowania narządów i zmniejszenie objawów

Stosowanie Aldurazyme może prowadzić do poprawy funkcjonowania narządów dotkniętych chorobą. Może także zmniejszać takie objawy jak ból, zmęczenie, czy ograniczona mobilność. Regularne leczenie zwiększa komfort życia pacjenta.

Dawkowanie

Dawkowanie u dorosłych

Dawkowanie Aldurazyme u dorosłych zależy od masy ciała pacjenta. Standardowa dawka to 0,58 mg/kg masy ciała, podawana raz w tygodniu. Leczenie powinno być nadzorowane przez lekarza specjalizującego się w terapii mukopolisacharydozy.

Dawkowanie u dzieci

U dzieci zaleca się podobne dawkowanie jak u dorosłych, tj. 0,58 mg/kg masy ciała. Dawka ta jest obliczana indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie jego wagi. W przypadku dzieci, równie ważne jest ścisłe monitorowanie przez lekarza.

Częstotliwość podawania

Aldurazyme jest zazwyczaj podawany raz w tygodniu w formie infuzji dożylnej. Regularność podawania jest kluczowa dla osiągnięcia optymalnych wyników terapeutycznych. W przypadku pominięcia dawki, należy jak najszybciej skontaktować się z lekarzem prowadzącym.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocnicze

Aldurazyme nie powinien być stosowany u pacjentów z nadwrażliwością na laronidazę lub którykolwiek z jej składników pomocniczych. Reakcje alergiczne mogą obejmować wysypkę, świąd, czy obrzęk. Przed rozpoczęciem terapii, zawsze należy przeprowadzić dokładny wywiad lekarski.

Ciężkie reakcje alergiczne w wywiadzie

Pacjenci, którzy w przeszłości doświadczyli ciężkich reakcji alergicznych, powinni unikać stosowania Aldurazyme. Jeśli wystąpiła jakakolwiek wcześniejsza reakcja anafilaktyczna, należy poinformować o tym lekarza. W takich przypadkach lekarz może rozważyć alternatywne formy terapii.

Interakcje z innymi lekami

Interakcje farmakodynamiczne

Nie zgłoszono istotnych interakcji farmakodynamicznych z innymi lekami podczas stosowania Aldurazyme. Jednakże, zawsze zaleca się poinformowanie lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach. Dzięki temu można uniknąć potencjalnych niepożądanych reakcji.

Interakcje farmakokinetyczne

Nie przewiduje się istotnych interakcji farmakokinetycznych z innymi lekami. Niemniej, istotne jest, aby dokładnie monitorować pacjenta po każdej infuzji. Jeśli wystąpią jakiekolwiek reakcje niepożądane, należy natychmiast skonsultować się z lekarzem.

Możliwe działania niepożądane

Reakcje anafilaktyczne

Stosowanie Aldurazyme może wiązać się z ryzykiem reakcji anafilaktycznych, które są nagłymi i ciężkimi reakcjami alergicznymi. Objawy mogą obejmować trudności w oddychaniu, obrzęk twarzy, czy wysypkę. W przypadku wystąpienia takich objawów, konieczna jest natychmiastowa pomoc medyczna.

Objawy grypopodobne

Niektórzy pacjenci mogą doświadczać objawów grypopodobnych, takich jak gorączka, dreszcze, czy bóle mięśniowe. Objawy te zazwyczaj są łagodne i mogą ustąpić samoistnie. W przypadku ich utrzymywania się, warto skonsultować się z lekarzem.

Zaburzenia układu immunologicznego

Aldurazyme może wpływać na układ immunologiczny, wywołując reakcje takie jak wysypka, świąd, czy pokrzywka. Reakcje te są zazwyczaj krótkotrwałe i łagodnie przebiegają. W przypadku nasilenia objawów, zaleca się kontakt z lekarzem.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Wpływ pokarmu na wchłanianie

Aldurazyme podawany jest w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że pokarm nie ma wpływu na jego wchłanianie. Nie ma potrzeby dostosowywania diety w związku z terapią. Warto jednak stosować się do ogólnych zaleceń dietetycznych lekarza.

Wskazówki dotyczące płynów podczas infuzji

Podczas infuzji zaleca się utrzymanie odpowiedniego nawodnienia organizmu. Picie wody pomaga w utrzymaniu prawidłowej pracy nerek i usuwaniu z organizmu produktów metabolizmu leku. Pamiętaj, aby unikać napojów alkoholowych przed i po infuzji.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Monitorowanie podczas infuzji

Podczas podawania Aldurazyme konieczne jest monitorowanie pacjenta, aby szybko wykryć i zareagować na ewentualne reakcje niepożądane. Regularne badania kontrolne i ścisła obserwacja są kluczowe dla bezpieczeństwa pacjenta. W razie jakichkolwiek niepokojących objawów, personel medyczny powinien natychmiast podjąć odpowiednie działania.

Środki ostrożności u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby

Pacjenci z niewydolnością nerek lub wątroby powinni być szczególnie ostrożni podczas stosowania Aldurazyme. Konieczne jest ścisłe monitorowanie funkcji nerek i wątroby oraz dostosowanie dawkowania, jeśli zajdzie taka potrzeba. Konsultacja z lekarzem jest niezbędna przed rozpoczęciem terapii.

Zalecenia dotyczące szczepień przed rozpoczęciem terapii

Przed rozpoczęciem leczenia Aldurazyme, warto rozważyć szczepienia, zwłaszcza przeciwko chorobom zakaźnym. Szczepienia mogą pomóc w zapobieganiu infekcjom, które mogą być groźne dla osób z mukopolisacharydozą typu I. Skonsultuj się z lekarzem, aby omówić plan szczepień dostosowany do indywidualnych potrzeb pacjenta.