Carbaglu jest lekiem stosowanym w leczeniu hiperamonemii wynikającej z niedoboru enzymu N-acetylglutaminianu syntetazy, pomagając w regulacji poziomu amoniaku w organizmie. Jest to preparat stosowany pod ścisłym nadzorem lekarza, ponieważ wymaga precyzyjnego dostosowania dawki do indywidualnych potrzeb pacjenta.
Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK
Postać | Dostępne dawki | Wielkość opakowania | Producent |
---|---|---|---|
Tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej | 200 mg | 5 tabletek | Orphan Europe |
Skład
Substancje czynne
Carbaglu zawiera jako substancję czynną kwas karbamoiloglutaminowy. Jest to związek, który odgrywa kluczową rolę w metabolizmie amoniaku w organizmie.
Substancje pomocnicze
W składzie preparatu Carbaglu znajdują się również substancje pomocnicze, takie jak mannitol, który ułatwia rozpuszczanie leku w organizmie. Hypromeloza działa jako stabilizator formy leku. Dodatkowo, kwas cytrynowy i cytrynian sodu wspomagają regulację kwasowości preparatu.
Mechanizm działania
Działanie na układ metaboliczny
Carbaglu działa poprzez aktywację układów enzymatycznych odpowiedzialnych za detoksykację amoniaku. Kwas karbamoiloglutaminowy jest niezbędny do syntezy karbamoilofosforanu, pierwszego etapu detoksykacji amoniaku. Dzięki temu lek pomaga w prawidłowym funkcjonowaniu układu metabolicznego.
Wpływ na cykl mocznikowy
Lek wspiera cykl mocznikowy, kluczowy dla organizmu proces usuwania nadmiaru azotu. Carbaglu działa poprzez zwiększenie aktywności enzymów cyklu mocznikowego, co prowadzi do bardziej efektywnej konwersji amoniaku do mocznika. W rezultacie zmniejsza się poziom toksycznego amoniaku we krwi.
Wskazania do stosowania
Leczenie hiperamonemii
Carbaglu jest skuteczny w leczeniu hiperamonemii, stanu związanego z nadmiernym poziomem amoniaku we krwi. Ta sytuacja może być niebezpieczna i prowadzić do poważnych powikłań neurologicznych. Lek ten pomaga w szybkim obniżeniu poziomu amoniaku, co jest kluczowe dla zdrowia pacjenta.
Stosowanie w deficycie NAGS
Carbaglu znajduje zastosowanie w leczeniu wrodzonego deficytu syntetazy N-acetyloglutaminianu (NAGS). Niedobór tego enzymu prowadzi do zaburzeń w cyklu mocznikowym i zwiększenia poziomu amoniaku. Lek ten kompensuje niedobór NAGS, wspierając prawidłową detoksykację amoniaku.
Dawkowanie
Zalecane dawki początkowe
Dawkowanie Carbaglu powinno być indywidualnie dostosowane do potrzeb pacjenta. Zazwyczaj początkowa dawka wynosi 100 mg/kg masy ciała na dobę, podzielona na kilka dawek. Ważne jest, aby lek przyjmować regularnie i zgodnie z zaleceniami lekarza.
Modyfikacje dawek w zależności od wieku i masy ciała
Dawkowanie może wymagać modyfikacji w zależności od wieku pacjenta oraz jego masy ciała. U dzieci i młodzieży, dawki są zazwyczaj mniejsze, dostosowane do ich masy ciała. W przypadku dorosłych, dawki mogą być zwiększone w zależności od potrzeb klinicznych.
Przeciwwskazania
Nadwrażliwość na składniki preparatu
Carbaglu jest przeciwwskazany u pacjentów z nadwrażliwością na którykolwiek składnik leku. Może to prowadzić do reakcji alergicznych, które mogą być niebezpieczne dla zdrowia. W przypadku wystąpienia reakcji alergicznej, lek należy natychmiast odstawić.
Stosowanie w okresie ciąży i laktacji
Stosowanie Carbaglu w okresie ciąży i laktacji wymaga szczególnej ostrożności. Choć dane dotyczące bezpieczeństwa są ograniczone, należy rozważyć stosunek korzyści do ryzyka. Zaleca się konsultację z lekarzem w celu podjęcia właściwej decyzji terapeutycznej.
Interakcje z innymi lekami
Interakcje z lekami wpływającymi na metabolizm amoniaku
Carbaglu może wchodzić w interakcje z innymi lekami wpływającymi na metabolizm amoniaku. Leki takie jak valproinian mogą zmieniać skuteczność Carbaglu. Ważne jest, aby lekarz był świadomy wszystkich przyjmowanych leków przez pacjenta.
Wpływ na inne leki metabolizowane w wątrobie
Carbaglu może wpływać na działanie leków metabolizowanych w wątrobie. Może to zmieniać zarówno ich skuteczność, jak i profil bezpieczeństwa. Dlatego konieczne jest monitorowanie terapii i dostosowanie dawek innych leków.
Możliwe działania niepożądane
Zaburzenia żołądkowo-jelitowe
Wśród możliwych działań niepożądanych Carbaglu można wymienić zaburzenia żołądkowo-jelitowe. Pacjenci mogą doświadczać nudności, wymiotów lub biegunki. Te objawy są zazwyczaj łagodne i przemijają po dostosowaniu dawki.
Reakcje alergiczne
Reakcje alergiczne na Carbaglu są rzadkie, ale mogą się zdarzyć. Objawy takie jak wysypka, swędzenie czy obrzęk wymagają natychmiastowej interwencji medycznej. W przypadku wystąpienia reakcji alergicznej, należy zaprzestać stosowania leku i skontaktować się z lekarzem.
Stosowanie z jedzeniem i piciem
Zalecenia dotyczące spożycia z posiłkami
Carbaglu może być przyjmowany z posiłkami lub niezależnie od nich. Zalecane jest jednak przyjmowanie leku z jedzeniem w celu zminimalizowania ewentualnych dolegliwości żołądkowych. Lek należy dobrze rozpuścić w wodzie przed spożyciem.
Wpływ napojów na skuteczność leku
Nie wykazano, aby określone napoje wpływały na skuteczność Carbaglu. Ważne jest jednak, aby unikać alkoholu, który może wpływać na metabolizm leku. Napój użyty do rozpuszczenia leku powinien być neutralny w smaku.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Monitorowanie poziomu amoniaku we krwi
Podczas stosowania Carbaglu konieczne jest regularne monitorowanie poziomu amoniaku we krwi. Pozwala to na ocenę skuteczności terapii i dostosowanie dawki leku. Nieprawidłowy poziom amoniaku może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych.
Środki ostrożności u pacjentów z zaburzeniami wątroby
Pacjenci z zaburzeniami wątroby powinni stosować Carbaglu z ostrożnością. Wątroba odgrywa kluczową rolę w metabolizmie leku, a jej niewydolność może wpływać na jego skuteczność. Regularne badania i konsultacje z lekarzem są niezbędne w takich przypadkach.