Cerdelga jest lekiem stosowanym w leczeniu choroby Gauchera typu 1, który działa poprzez zmniejszenie ilości substancji tłuszczowych gromadzących się w organizmie. Jest przeznaczony dla pacjentów dorosłych, którzy nie mogą lub nie chcą stosować enzymatycznej terapii zastępczej.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

Skład

Substancje czynne

Eliglustat jest substancją czynną leku Cerdelga, której zadaniem jest redukcja akumulacji glukozyloceramidu w komórkach organizmu. Działa poprzez hamowanie enzymu glukozyloceramidu syntazy, co w efekcie przeciwdziała postępowi choroby Gauchera typu 1.

Substancje pomocnicze

W skład leku Cerdelga wchodzą również substancje pomocnicze, które wspierają jego stabilność i przyswajalność. Są to:

• Celuloza mikrokrystaliczna
• Krzemionka koloidalna bezwodna
• Magnezu stearynian
• Hypromeloza
• Tytanu dwutlenek (E171)
• Poliwinylowy alkohol
• Polietylenoglikol
• Talk
• Żelaza tlenek czerwony (E172)

Mechanizm działania

Mechanizm molekularny

Eliglustat, jako inhibitor glukozyloceramidu syntazy, działa na poziomie molekularnym, zmniejszając produkcję glukozyloceramidu. Mechanizm ten jest kluczowy w kontrolowaniu objawów choroby Gauchera typu 1 poprzez ograniczenie odkładania się tej substancji w tkankach.

Działanie na poziomie komórkowym

Na poziomie komórkowym, eliglustat zapobiega gromadzeniu się toksycznych metabolitów w lizosomach, co przyczynia się do poprawy funkcji komórkowych. Zmniejszenie obciążenia lizosomalnego prowadzi do redukcji objawów klinicznych, takich jak powiększenie śledziony i wątroby oraz poprawa parametrów hematologicznych.

Wskazania do stosowania

Choroba Gauchera typu 1

Cerdelga jest wskazana do stosowania u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, którzy są metabolizerami o odpowiednim profilu enzymatycznym. Leczenie tym lekiem może pomóc w kontrolowaniu objawów i spowolnieniu progresji choroby.

Dawkowanie

Zalecana dawka dla dorosłych

Dawka leku Cerdelga dla dorosłych pacjentów wynosi zazwyczaj 84 mg doustnie dwa razy na dobę. Podawanie leku powinno odbywać się w regularnych odstępach czasowych, aby zapewnić równomierne stężenie eliglustatu we krwi.

Dostosowanie dawki w przypadku niewydolności nerek lub wątroby

U pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby konieczne może być dostosowanie dawkowania. Zaleca się monitorowanie funkcji organów i dostosowywanie dawek według wskazań lekarza prowadzącego, aby uniknąć kumulacji leku i potencjalnych skutków ubocznych.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancje czynne

Cerdelga nie powinien być stosowany u pacjentów z nadwrażliwością na eliglustat lub którykolwiek z pozostałych składników leku. Reakcje alergiczne mogą objawiać się wysypką, obrzękiem czy trudnościami w oddychaniu, dlatego ważne jest wcześniejsze ustalenie alergii pacjenta.

Zaburzenia czynności wątroby

Lek jest przeciwwskazany u osób z ciężką niewydolnością wątroby, ze względu na zmniejszoną zdolność eliminacji eliglustatu z organizmu. Zaleca się, aby w takich przypadkach poszukać alternatywnych metod leczenia choroby Gauchera.

Interakcje z innymi lekami

Inhibitory i induktory enzymów CYP450

Eliglustat jest metabolizowany głównie przez enzymy CYP2D6 i CYP3A4. Leki będące inhibitorami lub induktorami tych enzymów mogą wpływać na stężenie Cerdelgi we krwi, zmieniając jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania. Przed rozpoczęciem terapii należy dokładnie przeanalizować potencjalne interakcje z przyjmowanymi lekami.

Inne potencjalne interakcje

Oprócz inhibitorów i induktorów enzymów CYP450, inne leki mogą także wchodzić w interakcje z Cerdelgą. Zaleca się konsultację z lekarzem lub farmaceutą w celu weryfikacji wszelkich potencjalnych interakcji oraz ich skutków.

Możliwe działania niepożądane

Często występujące działania niepożądane

Do najczęściej zgłaszanych działań niepożądanych należą bóle głowy, zmęczenie oraz bóle brzucha. Działania te są zwykle łagodne i ustępują w miarę kontynuacji terapii, jednak w przypadku ich nasilenia należy skonsultować się z lekarzem.

Rzadkie, ale ciężkie działania niepożądane

Choć rzadko, mogą wystąpić poważne działania niepożądane, takie jak arytmia serca czy reakcje alergiczne. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek niepokojących objawów, pacjenci powinni niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Wpływ posiłków na wchłanianie

Cerdelga może być przyjmowana niezależnie od posiłków, ponieważ jedzenie nie wpływa znacząco na wchłanianie leku. Niemniej jednak, przyjmowanie leku o stałych porach może pomóc w utrzymaniu regularności i skuteczności terapii.

Zalecenia dotyczące spożycia alkoholu

Spożycie alkoholu może wpływać na metabolizm eliglustatu i zwiększać ryzyko działań niepożądanych. Zaleca się unikanie nadmiernej konsumpcji alkoholu podczas terapii lekiem Cerdelga.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Monitorowanie funkcji wątroby

Podczas długotrwałego stosowania Cerdelgi, zaleca się regularne monitorowanie funkcji wątroby. Pozwoli to na wczesne wykrycie ewentualnych zaburzeń i odpowiednie dostosowanie terapii.

Środki ostrożności u pacjentów z chorobami serca

U pacjentów z chorobami serca należy zachować szczególną ostrożność, ponieważ eliglustat może wpływać na rytm serca. Regularne badania diagnostyczne i konsultacje z kardiologiem są zalecane, aby zapewnić bezpieczne stosowanie leku.