Cerezyme to enzymatyczny lek stosowany w leczeniu choroby Gauchera, który pomaga rozkładać substancje tłuszczowe gromadzące się w organizmie pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną. Terapia ta jest wykonywana w formie infuzji dożylnej i pomaga złagodzić objawy takie jak powiększenie wątroby i śledziony oraz problemy z kośćmi.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

Skład

Substancje czynne

Cerezyme zawiera jako główną substancję czynną imiglucerazę. Imigluceraza to enzym zastępujący naturalnie występujący enzym glukocerebrozydazę w organizmie. Jego brak lub niedobór jest przyczyną objawów choroby Gauchera.

Substancje pomocnicze

W skład leku wchodzą również substancje pomocnicze, takie jak cytrynian sodu, który pomaga w stabilizacji pH roztworu. Manitol pełni rolę stabilizatora, a polisorbat 80 działa jako emulgator, zapewniając jednolitą konsystencję leku.

Mechanizm działania

Enzymatyczna aktywność imiglucerazy

Imigluceraza działa jako enzym, który rozkłada glukocerebrozyd na glukozę i ceramid. W ten sposób redukuje nagromadzenie glukocerebrozydu w komórkach, co jest charakterystyczne dla choroby Gauchera.

Zastępcze działanie enzymu w chorobie Gauchera

Cerezyme zastępuje brakujący enzym w organizmach pacjentów z chorobą Gauchera. Dzięki temu dochodzi do zmniejszenia objawów choroby, takich jak powiększenie wątroby i śledziony, anemia czy bóle kostne.

Wskazania do stosowania

Choroba Gauchera typu 1

Cerezyme jest wskazany do leczenia pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Ten typ charakteryzuje się przewlekłymi objawami ze strony układu kostnego, wątroby i śledziony, ale bez objawów neurologicznych.

Choroba Gauchera typu 3

Lek może być również stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu 3. U pacjentów z tym typem obserwuje się zarówno objawy neurologiczne, jak i te związane z układem szkieletowym i narządami wewnętrznymi.

Dawkowanie

Indywidualne dostosowanie dawki

Dawkowanie Cerezyme powinno być dostosowane indywidualnie do potrzeb pacjenta. Zazwyczaj zależy od masy ciała pacjenta oraz nasilenia objawów choroby.

Zalecenia dotyczące częstości podawania

Cerezyme jest zazwyczaj podawany dożylnie co dwa tygodnie. Dawkowanie i częstość podawania powinny być regularnie oceniane przez lekarza prowadzącego w celu zapewnienia optymalnej skuteczności terapii.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną lub którykolwiek składnik pomocniczy

Stosowanie Cerezyme jest przeciwwskazane u pacjentów wykazujących nadwrażliwość na imiglucerazę lub którekolwiek z substancji pomocniczych. W przypadku wystąpienia reakcji alergicznych, należy niezwłocznie przerwać podawanie leku i skonsultować się z lekarzem.

Interakcje z innymi lekami

Potencjalne interakcje farmakokinetyczne

Ze względu na specyfikę działania, Cerezyme może wchodzić w interakcje farmakokinetyczne z innymi lekami. Dlatego ważne jest, aby poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach.

Brak istotnych klinicznych interakcji

Do tej pory nie zidentyfikowano istotnych klinicznie interakcji z innymi lekami. Jednakże, każdy przypadek powinien być oceniany indywidualnie przez lekarza prowadzącego.

Możliwe działania niepożądane

Reakcje alergiczne

Podczas stosowania Cerezyme mogą wystąpić reakcje alergiczne, takie jak wysypka, duszność czy obrzęk. W przypadku ich pojawienia się, należy natychmiast skonsultować się z lekarzem.

Objawy grypopodobne

Niektórzy pacjenci mogą doświadczyć objawów grypopodobnych, takich jak gorączka, dreszcze czy zmęczenie. Objawy te zwykle ustępują po kilku godzinach od podania leku.

Zaburzenia ze strony układu pokarmowego

Cerezyme może wywoływać zaburzenia ze strony układu pokarmowego, takie jak nudności czy bóle brzucha. Objawy te są zazwyczaj łagodne i przemijające.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Zalecenia dotyczące podawania na czczo lub z posiłkiem

Cerezyme powinien być podawany zgodnie z zaleceniami lekarza, niezależnie od posiłków. Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących jedzenia i picia przed lub po podaniu leku.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Monitorowanie reakcji alergicznych

Pacjenci powinni być monitorowani pod kątem wystąpienia reakcji alergicznych podczas stosowania Cerezyme. Ważne jest, aby lekarz był świadomy wszelkich niepokojących objawów i mógł odpowiednio reagować.

Konieczność regularnej oceny skuteczności terapii

Skuteczność terapii z użyciem Cerezyme powinna być regularnie oceniana przez lekarza prowadzącego. W razie potrzeby dawka leku może być modyfikowana, aby zapewnić najlepsze rezultaty leczenia.