Fabrazyme to lek stosowany w leczeniu choroby Fabry’ego, polegający na zastąpieniu brakującego enzymu alfa-galaktozydazy A. Terapia pomaga zmniejszyć gromadzenie się szkodliwych substancji w organizmie, co łagodzi objawy choroby.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

Skład

Substancje czynne

Agalsidaza beta to rekombinowany enzym używany w leczeniu choroby Fabry'ego. Działa poprzez zastąpienie niedoborowego enzymu i wspomaganie prawidłowego metabolizmu glikosfingolipidów.

Substancje pomocnicze

• Mannitol: substancja słodząca, która pełni funkcję stabilizującą w preparacie.
• Monohydrat sodu: środek buforujący, który pomaga utrzymać stabilne pH leku.
• Polisorbat 20: emulgator, który poprawia stabilność roztworu.
• Sól sodowa fosforanu jednosodowego i sól sodowa fosforanu dwusodowego: związki buforujące, które pomagają utrzymać odpowiednią równowagę kwasowo-zasadową leku.

Mechanizm działania

Działanie enzymatyczne

Fabrazyme, zawierający agalsidazę beta, działa jako enzym zastępczy dla niedoborowego alfa-galaktozydazy A. Jego zadaniem jest rozkładanie globotriaozyloceramidu (GL-3), który gromadzi się w komórkach pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Wpływ na metabolizm glikosfingolipidów

Agalsidaza beta znacząco redukuje poziom GL-3 w różnych typach komórek, w tym w komórkach śródbłonka naczyń krwionośnych. Pomaga to w przywróceniu równowagi metabolicznej i zmniejszeniu objawów klinicznych choroby Fabry'ego.

Wskazania do stosowania

Choroba Fabry'ego

Fabrazyme jest wskazany do stosowania u pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego. Jest to rzadka, dziedziczna choroba metaboliczna, która prowadzi do gromadzenia się glikosfingolipidów w organizmie.

Terapia zastępcza enzymatyczna

Lek ten jest stosowany jako terapia zastępcza enzymatyczna, mająca na celu uzupełnienie brakującego lub niedoborowego enzymu w organizmie. Terapia ta pomaga w zmniejszeniu objawów i spowolnieniu postępu choroby.

Dawkowanie

Dawkowanie u dorosłych

Zalecana dawka dla dorosłych to 1 mg/kg masy ciała, podawana co dwa tygodnie w formie infuzji dożylnej. Dawkowanie może być dostosowane w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta oraz jego reakcji na leczenie.

Dawkowanie u dzieci

Dawkowanie u dzieci ustalane jest indywidualnie, w zależności od masy ciała i odpowiedzi na leczenie. Ważne jest, aby terapia była prowadzona pod ścisłą kontrolą medyczną.

Zalecenia dotyczące podawania

Fabrazyme powinien być podawany przez wykwalifikowany personel medyczny. Infuzja powinna być obserwowana w celu monitorowania ewentualnych reakcji alergicznych czy infuzyjnych.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną

Pacjenci z nadwrażliwością na agalsidazę beta lub inne składniki leku nie powinni stosować Fabrazyme. Objawy nadwrażliwości mogą obejmować wysypkę, świąd lub obrzęk.

Reakcje anafilaktyczne

W przypadku wystąpienia reakcji anafilaktycznych, takich jak trudności w oddychaniu czy zawroty głowy, należy natychmiast przerwać infuzję i zastosować odpowiednie leczenie.

Interakcje z innymi lekami

Leki przeciwhistaminowe

Podczas stosowania Fabrazyme można rozważyć premedykację lekami przeciwhistaminowymi w celu zmniejszenia ryzyka reakcji alergicznych. Takie działanie może pomóc w łagodzeniu objawów skórnych czy respiracyjnych.

Kortykosteroidy

W niektórych przypadkach, aby zapobiec reakcjom infuzyjnym, można zastosować kortykosteroidy. Ich stosowanie powinno być jednak ściśle kontrolowane przez lekarza, ponieważ mogą wpływać na ogólną odpowiedź immunologiczną organizmu.

Możliwe działania niepożądane

Reakcje alergiczne

Do najczęstszych działań niepożądanych należą reakcje alergiczne, takie jak wysypka, pokrzywka czy swędzenie. Mogą pojawić się w trakcie lub po zakończeniu infuzji.

Objawy grypopodobne

Pacjenci mogą doświadczać objawów przypominających grypę, takich jak gorączka, dreszcze czy ból mięśni. Objawy te zwykle ustępują samoistnie po kilku godzinach.

Problemy z układem immunologicznym

U niektórych pacjentów mogą się rozwinąć przeciwciała przeciwko agalsidazie beta, co może wpływać na skuteczność leczenia. Konieczne jest regularne monitorowanie poziomu przeciwciał.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Zalecenia dietetyczne

Nie ma specjalnych zaleceń dietetycznych podczas stosowania Fabrazyme. Pacjenci mogą kontynuować swoją zwykłą dietę, chyba że lekarz zaleci inaczej.

Interakcje z napojami

Nie odnotowano istotnych interakcji Fabrazyme z napojami. Jednak zaleca się unikanie spożywania alkoholu w dniu infuzji, aby zapobiec potencjalnym niepożądanym interakcjom.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Monitorowanie podczas terapii

Podczas terapii konieczne jest regularne monitorowanie stanu pacjenta, w tym funkcji nerek oraz poziomu przeciwciał. Dzięki temu można dostosować dawkę i sposób podawania leku.

Specjalne grupy pacjentów

Szczególną ostrożność należy zachować u pacjentów z historią chorób serca lub niewydolności nerek. Leczenie w tych grupach powinno być prowadzone pod ścisłą opieką specjalistów.