Galafold to lek stosowany w leczeniu choroby Fabry’ego, który działa poprzez stabilizację wadliwego enzymu odpowiedzialnego za rozkład tłuszczów w komórkach. Dzięki temu pomaga zmniejszyć objawy choroby i spowolnić jej postęp.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

Skład

Substancje czynne

• Migalastat: Migalastat jest składnikiem aktywnym leku Galafold. Jego działanie polega na stabilizacji nieprawidłowej formy enzymu alfa-galaktozydazy A, co pozwala na poprawę jego funkcji u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Substancje pomocnicze

• Laktoza jednowodna: Działa jako wypełniacz i substancja zwiększająca objętość tabletki.
• Kroskarmeloza sodowa: Pomaga w rozpadzie tabletki, co ułatwia wchłanianie leku w organizmie.
• Celuloza mikrokrystaliczna: Używana jako substancja wiążąca, stabilizuje strukturę tabletki.
• Magnezu stearynian: Służy jako środek poślizgowy, zapobiegający przywieraniu składników do urządzeń produkcyjnych.

Mechanizm działania

Mechanizm molekularny

Migalastat działa na poziomie molekularnym poprzez stabilizację nieprawidłowej formy enzymu alfa-galaktozydazy A. Dzięki temu możliwa jest jego poprawna funkcja w komórkach, co przyczynia się do redukcji odkładania się szkodliwych substancji w tkankach. Proces ten ma kluczowe znaczenie dla osób z chorobą Fabry'ego, które cierpią na niedobór tego enzymu.

Aktywność farmakodynamiczna

Aktywność farmakodynamiczna migalastatu polega na zwiększeniu aktywności enzymatycznej alfa-galaktozydazy A. W efekcie dochodzi do zmniejszenia gromadzenia się globotriaozyloceramidu (GL-3) w organizmie. To działanie przyczynia się do poprawy objawów klinicznych i jakości życia pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Wskazania do stosowania

Choroba Fabry'ego

Galafold jest wskazany do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego. Szczególnie skuteczny jest u osób z określonymi mutacjami, które reagują na działanie migalastatu. Terapia ta ma na celu złagodzenie objawów i opóźnienie postępu choroby.

Dawkowanie

Dawkowanie dla dorosłych

Zalecana dawka leku Galafold to 123 mg migalastatu, przyjmowane doustnie co drugi dzień. Tabletki należy połykać w całości, popijając wodą. Ważne jest, aby przestrzegać regularnego schematu dawkowania, aby osiągnąć optymalne rezultaty terapeutyczne.

Dostosowanie dawkowania u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek

Dostosowanie dawki może być konieczne u pacjentów z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami czynności nerek. Zaleca się skonsultowanie się z lekarzem w celu odpowiedniego dostosowania dawkowania. Specjalistyczna ocena pozwoli na bezpieczne stosowanie leku w tej grupie pacjentów.

Instrukcje dotyczące pominięcia dawki

W przypadku pominięcia dawki nie należy przyjmować podwójnej dawki w celu jej uzupełnienia. Następną dawkę należy przyjąć zgodnie z harmonogramem następnego dnia. Regularność przyjmowania leku jest kluczowa dla uzyskania pożądanych efektów terapeutycznych.

Przeciwwskazania

Przeciwwskazania ogólne

Galafold nie powinien być stosowany u pacjentów z nadwrażliwością na migalastat lub którąkolwiek z substancji pomocniczych. Osoby z ciężką niewydolnością nerek również powinny unikać stosowania tego leku. Każdorazowe przeciwwskazanie wymaga konsultacji z lekarzem prowadzącym.

Specyficzne przeciwwskazania

Leku nie należy stosować u pacjentów z mutacjami alfa-galaktozydazy A, które nie są podatne na działanie migalastatu. Specyficzne przeciwwskazania mogą być określone na podstawie genotypu pacjenta. W takich przypadkach konieczna jest indywidualna ocena przez specjalistę.

Interakcje z innymi lekami

Interakcje farmakokinetyczne

Galafold może wchodzić w interakcje z innymi lekami poprzez wpływ na ich wchłanianie, metabolizm lub wydalanie. Szczególnie należy uważać na jednoczesne stosowanie leków, które mogą wpływać na funkcję nerek. Zawsze warto skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed wprowadzeniem nowego leku do terapii.

Interakcje farmakodynamiczne

Interakcje farmakodynamiczne mogą wystąpić, gdy Galafold jest łączony z innymi lekami działającymi na te same szlaki metaboliczne. Mogą one prowadzić do nasilenia lub osłabienia działania terapeutycznego. Ważne jest, aby każda nowa kombinacja leków była oceniana przez specjalistę.

Możliwe działania niepożądane

Często występujące działania niepożądane

Do często występujących działań niepożądanych Galafold należą: bóle głowy, nudności, bóle brzucha i zmęczenie. Takie objawy są zazwyczaj łagodne i przemijające. W razie utrzymujących się objawów, należy skonsultować się z lekarzem.

Rzadkie działania niepożądane

Rzadkie działania niepożądane mogą obejmować wysypki skórne, bóle stawów i duszność. Jeśli takie objawy wystąpią, zaleca się natychmiastową konsultację lekarską. Ważne jest, aby monitorować stan zdrowia podczas leczenia.

Reakcje alergiczne

Chociaż reakcje alergiczne na Galafold występują rzadko, mogą objawiać się wysypką, świądem lub obrzękiem twarzy. Jeśli pacjent zauważy takie objawy, powinien niezwłocznie zasięgnąć porady lekarskiej. Reakcje alergiczne mogą wymagać natychmiastowego przerwania leczenia.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Wpływ jedzenia na wchłanianie leku

Jedzenie może wpływać na wchłanianie migalastatu, dlatego zaleca się przyjmowanie leku na pusty żołądek. Optymalne jest stosowanie tabletek co najmniej dwie godziny po jedzeniu i co najmniej dwie godziny przed kolejnym posiłkiem. Taki schemat zapewnia najlepsze wchłanianie leku.

Rekomendacje dotyczące spożycia jedzenia i picia

Należy unikać spożywania pokarmów bogatych w tłuszcze w bezpośrednim sąsiedztwie przyjmowania leku. Picie dużej ilości wody jest zalecane, aby wspomóc procesy trawienne. Dostosowanie diety może przyczynić się do poprawy skuteczności leczenia.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Środki ostrożności dotyczące pacjentów z chorobami współistniejącymi

Pacjenci z chorobami współistniejącymi, takimi jak choroba serca, cukrzyca czy nadciśnienie, powinni zachować ostrożność. Ważne jest, aby każda dodatkowa choroba była uwzględniona w planie leczenia. Konsultacja z lekarzem pomoże w dostosowaniu terapii do indywidualnych potrzeb pacjenta.

Zalecenia dotyczące monitorowania pacjentów

Regularne monitorowanie stanu zdrowia pacjentów przyjmujących Galafold jest kluczowe. Zaleca się badania kontrolne w celu oceny funkcji nerek oraz skuteczności leczenia. Wszelkie niepokojące objawy powinny być natychmiast zgłaszane specjaliście.