Myozyme to lek stosowany w leczeniu choroby Pompego, rzadkiej choroby genetycznej, polegającej na niedoborze enzymu rozkładającego glikogen. Działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu, co pomaga zmniejszyć odkładanie się glikogenu w tkankach organizmu.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

Skład

Substancje czynne

• Alglukozydaza alfa: Jest to rekombinowany enzym stosowany w leczeniu choroby Pompego, która jest dziedzicznym zaburzeniem metabolicznym.

Substancje pomocnicze

• Mannitol: Substancja pomocnicza wspomagająca stabilizację preparatu.
• Monohydrat laktozy: Używany jako nośnik w formulacjach farmaceutycznych.
• Polisorbat 80: Emulgator, który pomaga w łączeniu składników.
• Sodu diwodorofosforan jednowodny: Stosowany w celu utrzymania odpowiedniego pH.

Mechanizm działania

Alglukozydaza alfa działa jako enzym zastępczy, uzupełniając niedobory enzymu alfa-glukozydazy. Zwiększa to rozkład glikogenu w lizosomach komórek i zmniejsza akumulację glikogenu. W rezultacie, stosowanie Myozyme pomaga poprawić funkcjonowanie mięśni u pacjentów z chorobą Pompego.

Wskazania do stosowania

Myozyme jest wskazany do leczenia pacjentów z chorobą Pompego, zarówno postaci niemowlęcej, jak i późniejszej. Lek jest zalecany w celu spowolnienia progresji choroby oraz poprawy funkcji mięśniowej. Terapia ta może wpływać na jakość życia pacjentów, szczególnie w przypadku wczesnego rozpoczęcia leczenia.

Dawkowanie

Dawkowanie u dorosłych

Dawka Myozyme dla dorosłych wynosi zwykle 20 mg/kg masy ciała, podawane co dwa tygodnie. Leczenie odbywa się poprzez infuzję dożylną i powinno być prowadzone pod nadzorem specjalisty.

Dawkowanie u dzieci

Dawkowanie u dzieci jest podobne do dawkowania u dorosłych, tj. 20 mg/kg masy ciała co dwa tygodnie. Ważne jest, by terapia była dostosowana indywidualnie, biorąc pod uwagę wagę i stan zdrowia dziecka.

Dostosowanie dawki w szczególnych przypadkach

W przypadku pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby może być konieczne dostosowanie dawki. Zaleca się, by takie modyfikacje były konsultowane z lekarzem prowadzącym.

Przeciwwskazania

Bezwzględne przeciwwskazania

Nie stosować u pacjentów z nadwrażliwością na alglukozydazę alfa lub jakikolwiek składnik preparatu. Reakcje alergiczne mogą być poważne i zagrażające życiu.

Względne przeciwwskazania

Ostrożność zalecana jest u pacjentów z istniejącymi chorobami serca, zaburzeniami układu oddechowego czy podczas ciąży. Każdy przypadek powinien być oceniany indywidualnie.

Interakcje z innymi lekami

Interakcje z lekami przeciwwirusowymi

Nie stwierdzono istotnych interakcji Myozyme z lekami przeciwwirusowymi. Jednakże, zaleca się monitorowanie pacjentów z grupy ryzyka.

Interakcje z lekami przeciwgrzybiczymi

Nie zaobserwowano znaczących interakcji z lekami przeciwgrzybiczymi. Jednak pacjenci powinni informować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach.

Możliwe działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane

Najczęściej zgłaszane działania niepożądane obejmują gorączkę, zimne dreszcze oraz wysypkę. Mogą wystąpić także bóle głowy i bóle mięśniowe.

Rzadkie działania niepożądane

Do rzadszych działań niepożądanych należą reakcje alergiczne, takie jak pokrzywka czy obrzęk. Mogą wystąpić także zaburzenia trawienia.

Ciężkie działania niepożądane

Ciężkie działania niepożądane obejmują reakcje anafilaktyczne. W przypadku ich wystąpienia konieczna jest natychmiastowa interwencja medyczna.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Wpływ jedzenia na wchłanianie leku

Myozyme podawany jest dożylnie, więc jedzenie nie wpływa na jego wchłanianie. Ważne jest jednak, aby pacjenci dbali o zbilansowaną dietę.

Spożywanie alkoholu

Nie ma bezpośrednich interakcji alkoholu z Myozyme, jednak zaleca się ograniczenie jego spożycia. Alkohol może wpływać na ogólny stan zdrowia pacjenta.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Ostrzeżenia dotyczące reakcji alergicznych

Pacjenci powinni być świadomi ryzyka reakcji alergicznych, które mogą wystąpić podczas terapii. Konieczne jest monitorowanie stanu zdrowia podczas infuzji.

Środki ostrożności w przypadku chorób serca

Pacjenci z chorobami serca powinni być szczególnie ostrożni podczas leczenia Myozyme. Zaleca się regularne kontrole kardiologiczne.

Monitoring podczas terapii

Stały monitoring stanu zdrowia pacjenta podczas terapii Myozyme jest kluczowy. Ważne jest śledzenie ewentualnych działań niepożądanych i dostosowywanie leczenia w miarę potrzeby.