Orkambi to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów powyżej 6. roku życia z określoną mutacją genu CFTR, który pomaga poprawić funkcjonowanie białka odpowiedzialnego za tę chorobę. Działanie Orkambi opiera się na połączeniu dwóch substancji czynnych, lumakaftoru i iwakaftoru, które wspólnie poprawiają wydolność układu oddechowego.

Preparat dostępny wyłącznie na receptę: TAK

Skład

Substancje czynne

• Lumakaftor: Jest to substancja czynna o działaniu naprawczym na białko CFTR, które jest zmutowane w przypadku mukowiscydozy.
• Iwakaftor: Działa jako potężny modulator kanału chlorkowego, poprawiając jego funkcjonowanie i przepływ jonów.

Substancje pomocnicze

• Monohydrat laktozy,
• Celuloza mikrokrystaliczna,
• Kroskarmeloza sodowa,
• Magnezu stearynian.

Mechanizm działania

Działanie lumakaftoru

Lumakaftor działa przede wszystkim na poziomie komórkowym, poprawiając stabilność i ekspresję białka CFTR. Przyczynia się do korekcji nieprawidłowości transportu białka, co jest kluczowe w leczeniu mukowiscydozy z mutacją F508del. Dzięki temu więcej funkcjonalnych białek dociera do błony komórkowej.

Działanie iwakaftoru

Iwakaftor zwiększa otwieranie białka CFTR, co skutkuje poprawą transportu jonów chlorkowych przez błony komórkowe. To wpływa na lepsze nawodnienie i klarowanie śluzu, co jest istotne w kontekście klinicznym. Działa na poziomie molekularnym, zmieniając mechanikę otwierania kanałów.

Synergistyczne działanie połączenia lumakaftoru i iwakaftoru

Połączenie lumakaftoru z iwakaftorem wykazuje synergistyczne działanie, które poprawia zarówno ilość, jak i funkcję białka CFTR. Dzięki temu, leczenie jest bardziej efektywne w redukcji objawów mukowiscydozy. Podwójny mechanizm działania pozwala na znaczące usprawnienie przepływu jonów chlorkowych.

Wskazania do stosowania

Mukowiscydoza z mutacją F508del

Orkambi jest wskazany w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają potwierdzoną mutację F508del w genie CFTR. Jest to najczęstsza mutacja występująca u chorych na mukowiscydozę. Terapia ta ma na celu poprawę funkcji płuc i ogólnego stanu zdrowia pacjentów.

Grupy wiekowe wskazane do stosowania

Orkambi jest przeznaczony dla dzieci w wieku od 6 lat oraz dorosłych. Stosowanie w młodszych grupach wiekowych nie jest zalecane, chyba że lekarz uzna to za konieczne. Przed rozpoczęciem terapii, pacjenci powinni przejść odpowiednią ocenę medyczną.

Dawkowanie

Standardowe dawkowanie

Standardowe dawkowanie Orkambi wynosi dwie tabletki przyjmowane dwa razy dziennie z posiłkami zawierającymi tłuszcze. Regularne przyjmowanie leku zgodnie z zaleceniami lekarza jest kluczowe dla osiągnięcia najlepszych wyników terapeutycznych.

Dostosowanie dawkowania w szczególnych przypadkach

Dawkowanie powinno być dostosowane w przypadku pacjentów z zaburzeniami wątroby. W przypadku łagodnych i umiarkowanych zaburzeń, lekarz może zalecić zmniejszenie dawki. Należy unikać stosowania u pacjentów z ciężkim uszkodzeniem wątroby.

Instrukcje dla pacjentów pediatrycznych

Dawkowanie dla dzieci w wieku 6-11 lat z wagą poniżej 30 kg może być mniejsze. Zawsze należy przestrzegać zaleceń lekarza pediatry i regularnie monitorować stan zdrowia dziecka.

Przeciwwskazania

Bezwzględne przeciwwskazania

Orkambi nie powinien być stosowany u pacjentów z ciężkimi chorobami wątroby. Należy unikać stosowania w przypadku alergii na którykolwiek ze składników leku.

Względne przeciwwskazania

Osoby z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby powinny zachować ostrożność. Zaleca się także ostrożność u pacjentów z zaburzeniami funkcji nerek oraz przy jednoczesnym stosowaniu leków mogących wpływać na farmakokinetykę Orkambi.

Interakcje z innymi lekami

Interakcje farmakokinetyczne

Orkambi może wpływać na metabolizm innych leków, szczególnie tych metabolizowanych przez CYP3A4. Wspólne stosowanie z lekami takimi jak kortykosteroidy czy antybiotyki makrolidowe może wymagać dostosowania dawki.

Interakcje farmakodynamiczne

Leki, które wpływają na działanie kanałów jonowych, mogą oddziaływać na skuteczność Orkambi. W przypadku równoczesnego stosowania należy skonsultować się z lekarzem.

Możliwe działania niepożądane

Często występujące działania niepożądane

Do częstych działań niepożądanych należą bóle głowy, zawroty głowy oraz zmęczenie. Mogą wystąpić również problemy z układem pokarmowym, takie jak biegunka czy nudności.

Rzadkie działania niepożądane

Rzadziej mogą wystąpić objawy takie jak reakcje alergiczne, wzrost aktywności enzymów wątrobowych czy nietolerancja leków. Pacjenci powinni być świadomi możliwości ich wystąpienia.

Działania niepożądane wymagające natychmiastowej interwencji medycznej

Jeśli wystąpią objawy ciężkiej reakcji alergicznej, takie jak wysypka, trudności w oddychaniu czy obrzęk twarzy, należy natychmiast zgłosić się do lekarza. Inne poważne działania niepożądane obejmują żółtaczkę i silne bóle brzucha.

Stosowanie z jedzeniem i piciem

Wpływ jedzenia na wchłanianie leku

Spożycie Orkambi z posiłkiem zwiększa jego biodostępność. Zaleca się przyjmowanie leku z posiłkiem zawierającym tłuszcze w celu zapewnienia optymalnego wchłaniania.

Zalecenia dotyczące spożycia tłuszczów

Posiłki powinny zawierać tłuszcze, aby wspomóc wchłanianie substancji czynnych. Warto wybierać zdrowe źródła tłuszczu, takie jak awokado, oliwa z oliwek czy orzechy.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Monitoring czynności wątroby

Pacjenci powinni regularnie monitorować czynność wątroby podczas terapii Orkambi. Zaleca się okresowe wykonywanie badań krwi w celu kontroli poziomów enzymów wątrobowych.

Ryzyko wystąpienia działań niepożądanych

Zarówno pacjenci, jak i lekarze powinni być świadomi potencjalnego ryzyka działań niepożądanych. W przypadku ich wystąpienia należy dostosować dalsze leczenie.

Specjalne ostrzeżenia dla kobiet w ciąży i karmiących piersią

Orkambi nie jest zalecany dla kobiet w ciąży, chyba że korzyści przewyższają potencjalne ryzyko. Kobiety karmiące piersią powinny skonsultować się z lekarzem przed rozpoczęciem terapii.